医学研究院
山﨑 亮 准教授
ギャップ結合阻害による新規治療法開発に期待
ポイント
・多発性硬化症（MS）は若年女性に多い中枢神経系(※１)の自己免疫性脱髄性疾患です。患者の約2割程度は、発症後約20年で緩徐進行性の二次性進行型MS(SPMS)に移行します。今のところSPMSにおける病態進行を止めるのに十分に有効な治療法がありません。
・本研究では、SPMSの新規治療法開発を目指し、SPMSの動物モデルを用いて、新規に共同開発したギャップ結合蛋白「コネキシン(※２)」阻害薬の治療効果を検証したところ、高い治療効果を示しました。
・本薬剤は従来の免疫抑制治療とは全く異なり、中枢神経系常在細胞であるグリア細胞を標的とした初めての治療薬となりうる可能性が高く、その社会的な意義は極めて大きいと考えられます。
概要
多発性硬化症（MS）は若年女性に多い中枢神経系(※１)の自己免疫性脱髄性疾患です。患者の約2割程度は、発症後約20年で緩徐進行性の二次性進行型MS(SPMS)に移行します。今のところSPMSにおける病態進行を止めるのに十分に有効な治療法がありません。
本研究では、SPMSの新規治療法開発を目指し、SPMSの動物モデルを用いて、新規に共同開発したギャップ結合蛋白「コネキシン(※２)」阻害薬の治療効果を検証したところ、高い治療効果を示しました。
本薬剤は従来の免疫抑制治療とは全く異なり、中枢神経系常在細胞であるグリア細胞を標的とした初めての治療薬となりうる可能性が高く、その社会的な意義は極めて大きいと考えられます。
用語解説
(※１) 中枢神経系
脳と脊髄からなる、神経細胞が集まっている領域のこと。
(※２) コネキシン
コネキシンは膜貫通タンパク質で、6つのコネキシンを結合させてギャップ結合を形成する。イオンとカルシウムの輸送を促進し、細胞間のコミュニケーションを維持する。
(※３) 疾患修飾薬
再発や疾患の進行を遅らせる作用をもった薬剤。
(※４) アストログリア
中枢神経系に最も多く存在する常在細胞で、恒常性を維持し、神経細胞の生存と機能を支える。
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