～新しい遺伝子治療技術の確立へ期待～

ポイント

・ゲノム編集技術*1の登場以来、医療、農業などの分野で細胞内のDNA塩基配列を改変する手法の開発が加速しています。一方、ゲノムと同じく塩基配列で構成されているRNAの編集方法は限定的であり、特に書き換えられる塩基配列の種類に制限がありました。
・私達は、これまで存在しなかったRNAの塩基配列”U”を”C”に書き換える技術の開発に世界で初めて成功しました。
・“U”を”C”に書き換える技術は、１塩基の変異により発症する病気の治療に応用することができます。今後、効率よく体内で作用させる技術開発や、間違った書き換えが起きないかどうかといった安全性に関する研究開発などを進めていくことで、新しい遺伝子治療技術になることが期待されます。

概要

　ゲノム編集技術*1の登場以来、医療、農業などの分野で細胞内のDNA塩基配列を改変する手法の開発が加速しています。一方、ゲノムと同じく塩基配列で構成されているRNAの編集方法は限定的であり、特に書き換えられる塩基配列の種類に制限がありました。
私達は、これまで存在しなかったRNAの塩基配列”U”を”C”に書き換える技術の開発に世界で初めて成功しました。
“U”を”C”に書き換える技術は、１塩基の変異により発症する病気の治療に応用することができます。今後、効率よく体内で作用させる技術開発や、間違った書き換えが起きないかどうかといった安全性に関する研究開発などを進めていくことで、新しい遺伝子治療技術になることが期待されます。

用語解説

(※1) ゲノム編集技術
生物のゲノム配列を直接改変する技術。ゲノム編集技術のひとつである CRISPR-Cas9 技術の開発者が
2020 年ノーベル化学賞を受賞している。

詳細

詳細は九州大学プレスリリースをご参照ください。